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Molefy Pharma, spin-off del CSIC y participada mayoritariamente por la compañía tecnológica ARQUIMEA, da un paso decisivo en su misión de desarrollar terapias innovadoras para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) con la autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) para iniciar la Fase I de su candidato AP-2 en voluntarios sanos.
El ensayo, que comenzará el próximo mes abril en la Unidad de Ensayos Clínicos del Hospital Universitario de La Princesa (Madrid), evaluará la seguridad del compuesto en aproximadamente 70 voluntarios sanos. Este estudio constituye el primer paso en el desarrollo clínico de AP-2 y permitirá generar los datos necesarios para avanzar hacia fases posteriores en pacientes.
AP-2 actúa sobre TDP-43, una proteína clave en la fisiopatología de la ELA. La alteración de esta proteína está directamente relacionada con la degeneración de las motoneuronas. En estudios preclínicos, AP-2 ha demostrado su capacidad para revertir esta anomalía y restaurar su función, tanto en modelos celulares como en modelos animales, lo que refuerza su potencial como tratamiento modificador de la enfermedad.
El desarrollo de AP-2 ha sido reconocido a nivel internacional. En octubre de 2025, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) otorgó al compuesto la designación de medicamento huérfano, validando su relevancia terapéutica y facilitando su desarrollo clínico.
Molefy Pharma lidera este desarrollo con el objetivo de abordar una necesidad médica no cubierta. Actualmente, la ELA sigue siendo una enfermedad sin cura, con opciones terapéuticas limitadas y un impacto devastador en la calidad de vida de los pacientes.
Si los resultados de esta primera fase son positivos, se prevé iniciar a partir de 2027 una Fase Ib con pacientes, avanzando así en el desarrollo de una potencial terapia capaz de modificar el curso de la enfermedad.
