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El programa se centrará inicialmente en las patologías SPG50, CLN7 y CMT4J y prevé incorporar próximamente nuevas oportunidades terapéuticas.
La Fundación Columbus ha iniciado una colaboración estratégica con el Hospital Sant Joan de Déu (SJD) para impulsar el desarrollo de terapias avanzadas en enfermedades ultrarraras y facilitar el acceso de pacientes pediátricos europeos a opciones terapéuticas con potencial transformador. El anuncio se ha realizado a pocos días de la celebración del Día Mundial de las Enfermedades Raras que se celebra el 28 de febrero.
La alianza se iniciará con tres programas dedicados a las enfermedades SPG50, CLN7 y CMT4J, con el objetivo de construir un modelo sostenible y replicable para patologías con alta necesidad médica y escaso o nulo interés comercial. En este marco, SJD Barcelona atenderá y tratará a los pacientes pediátricos europeos afectados, mientras que Fundación Columbus coordinará, en colaboración con la empresa estadounidense Elpida Therapeutics, que opera como organización sin ánimo de lucro, los ámbitos de desarrollo clínico, estrategia regulatoria y producción necesarios para avanzar hacia terapias registrables.
Desde Fundación Columbus se anticipa un salto tangible en 2026-2027 en la atracción y el desarrollo de terapias para niños con enfermedades ultrarraras. Esta mejora está apoyada en nuevas capacidades de administración y seguimiento clínico en SJD y en la consolidación de un modelo de trabajo que hace estos proyectos viables y escalables.
En patologías muy infrecuentes, el factor crítico no es solo la ciencia, es la coordinación de todos los elementos que interactúan como son la identificación de pacientes, gobernanza clínica, fabricación y control de calidad, interacción con reguladores y organización del acceso en red. Esta colaboración nace para cubrir ese vacío y convertir oportunidades terapéuticas reales en tratamientos administrados.
La colaboración arranca con 3 programas de enfermedades ultrarraras (SPG50, CLN7 y CMT4J) y continuará con otros programas, como el de la enfermedad rara CTNNB1, en colaboración con la CTNNB1 Foundation en Eslovenia y la Asociación Española de CTNNB1.
El objetivo conjunto es que el desarrollo de terapias para enfermedades ultrarraras sea viable a largo plazo. El fin es que sirva como plataforma para muchas otras patologías que hoy permanecen sin un programa de desarrollo factible. Para materializar estas oportunidades en tratamientos administrados, SJD y Fundación Columbus están estructurando un plan de financiación 2026-2027 orientado a cubrir costes clínicos y de monitorización, habilitar lotes de producción cuando sea necesario, y asegurar capacidad de coordinación clínica, regulatoria y de calidad.
“El reto en las enfermedades ultrarraras no es solo científico, es también la sostenibilidad del desarrollo. Con esta alianza queremos construir un camino que permita llegar a los pacientes y, a la vez, crear un mecanismo que permita financiar los siguientes proyectos”, ha señalado Javier García Cogorro, Fundador y Secretario de Fundación Columbus.
Por su parte, Miquel Pons, Subgerente del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, ha destacado que “tenemos un compromiso histórico con los niños y las niñas con la innovación clínica. Esta colaboración refuerza nuestra capacidad para administrar y seguir terapias avanzadas y para contribuir a un desarrollo terapéutico riguroso y centrado en el paciente”.
Desde EE. UU., Terry Pirovolakis, Fundador y CEO de Elpida Therapeutics, ha añadido que “este acuerdo representa el tipo de cooperación transatlántica que se necesita para convertir ciencia puntera en terapias reales, con una estrategia clínica, regulatoria y de fabricación alineada desde el inicio”.
