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Verge Genomics, compañía biotecnológica líder en el desarrollo clínico, y Ferrer, compañía con un creciente enfoque en los trastornos neurológicos raros y las enfermedades pulmonares vasculares e intersticiales, han anunciado una colaboración estratégica para el desarrollo de VRG50635, un fármaco candidato para el tratamiento de las formas esporádicas y familiares de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en Europa, América Central y del Sur, Sudeste Asiático y Japón.
Foto de familia tras la firma del acuerdo
VRG50635 es una pequeña molécula potencialmente inhibidora de PIKfyve, una diana terapéutica contra la ELA descubierta en tejidos enfermos mediante Converge, una plataforma de Verge Genomics basada en IA que utiliza datos de tejidos humanos.
Este acuerdo de colaboración combina la tecnología desarrollada por la compañía estadounidense para el descubrimiento y el desarrollo de fármacos y su liderazgo en innovación de ensayos clínicos, con la experiencia global de Ferrer en desarrollos clínicos, fabricación y comercialización de medicamentos. En virtud de los términos del acuerdo, Ferrer obtendrá los derechos exclusivos para desarrollar y comercializar VRG50635 para la ELA en distintas regiones fuera de los Estados Unidos. Por otro lado, Verge Genomics conservará los mismos derechos para todos los usos de la molécula en los Estados Unidos y en todos los países que no están contemplados en el marco de esta alianza.
VRG50635 es uno de los primeros fármacos descubiertos y desarrollados a partir de una plataforma basada en IA en ser candidato a ser empleado en un ensayo clínico. En concreto, se trata de un inhibidor de PIKfyve biodisponible por vía oral que podría mejorar la supervivencia de las neuronas en pacientes con ELA. La inhibición de PIKfyve ha demostrado resultados positivos en estudios preclínicos realizados en modelos de degeneración motoneuronal relevantes para esta enfermedad. Actualmente, VRG50635 está siendo sometido a una Prueba de Concepto (PdC) en fase Ib en Canadá y diferentes países europeos. Este estudio, con método y diseño avanzados, incorpora una tecnología innovadora que recoge datos relevantes sobre la enfermedad para evaluar adecuadamente la seguridad, tolerabilidad, respuesta farmacológica a diferentes dosis y eficacia potencial del medicamento e, incluso, la modificación que podría ejercer sobre la enfermedad durante las primeras fases del desarrollo clínico.
En la imagen adjunto, en primera línea, de izquierda a derecha, Óscar Pérez, Chief Scientific Officer de Ferrer; Jane Rhodes, presidenta y cofundadora de Verge Genomics; Mario Rovirosa, CEO de Ferrer, y otros miembros de ambas compañías.
