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La Fundación Instituto Roche ha presentado un nuevo Informe Anticipando, centrado en esta ocasión en las terapias avanzadas, área clave en la medicina del futuro, aseguran desde la institución.
Las terapias avanzadas incluyen el uso de medicamentos altamente innovadores que se basan en el uso de genes (terapia génica), células (terapia celular) o tejidos (ingeniería tisular). El informe se centra especialmente en la terapia celular y en la terapia génica. Se trata de abordajes que utilizan células y/o secuencias génicas para restaurar funciones fisiológicas alteradas en pacientes con enfermedades hereditarias o adquiridas.
“La terapia celular y la terapia génica están suponiendo una revolución en el tratamiento de enfermedades de mal pronóstico, incluyendo aquí numerosas enfermedades de base genética que hasta ahora no tenían tratamiento eficaz”, explica el doctor Juan A. Bueren, coordinador del informe.
Además, según añade este especialista, el abanico de enfermedades que se están tratando a través de este tipo de terapias avanzadas va aumentando, al incluir enfermedades de mayor prevalencia. “Los ensayos clínicos con terapia génica han comenzado a mostrar eficacia muy destacable no solo en enfermedades de baja prevalencia, sino también en otras de mayor prevalencia, como las hemoglobinopatías o la hemofilia, o también de patologías pediátricas muy graves, como es el caso de la atrofia muscular espinal”, comenta el experto.
Dentro de este ámbito, el avance técnico más “revolucionario”, según se recoge en el informe, ha sido la edición génica, una aproximación que apenas lleva una década en desarrollo y que, aunque a día de hoy se circunscribe fundamentalmente al terreno experimental, presenta un enorme potencial para la medicina del futuro ya que permitirá corregir alteraciones genéticas directamente sobre la secuencia del genoma del paciente. “La posibilidad de dirigir genes a secuencias específicas del genoma celular mediante edición génica constituye un avance con fines terapéuticos que era difícil de predecir hace tan solo diez años y, sin duda, esto tendrá un gran impacto en el tratamiento de enfermedades en los próximos años”, explica Bueren.
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