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Minoryx Therapeutics, compañía biotecnológica especializada en el desarrollo de nuevos medicamentos para enfermedades huérfanas, ha anunciado haber dosificado con el fármaco leriglitazona (MIN-102) al primer paciente en el ensayo clínico Frames de Fase II para el tratamiento de la ataxia de Friedreich (FRDA).
Este primer paciente inició el tratamiento a finales de abril en el Hospital Universitario La Paz (Madrid) con el equipo médico liderado por Francisco Javier Rodríguez de Rivera. Paralelamente, el estudio también está reclutando pacientes en los centros liderados por la profesora Alexandra Durr, en el Brain and Spine Institute de París (Francia); Alexandra Darling, en el Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona (España); Massimo Pandolfo, en el Hôpital Erasme-ULB de Bruselas (Bélgica), y Jörg Schulz, en Universitätsklinikum RWTH de Aachen (Alemania).
Frames es un ensayo doble ciego y controlado con placebo con el objetivo de evaluar la eficacia y seguridad de leriglitazona en los pacientes con ataxia de Friedreich. La investigadora principal del ensayo es la profesora Alexandra Durr. En total, el estudio incluirá a 36 pacientes mayores de 12 años con una duración del tratamiento de un año.
