Primera terapia genética para la ELA disponible en la financiación pública

“La esclerosis lateral amiotrófica es una enfermedad neurodegenerativa rara y progresiva, que provoca la pérdida de neuronas motoras superiores e inferiores y de sus axones. Es decir, es una enfermedad de las motoneuronas, que son las células nerviosas que actúan como mensajeras entre el cerebro y los músculos”, señala la Dra. Mónica Povedano, jefa de la Unidad Funcional de Enfermedad de Motoneurona del Servicio de Neurología del Hospital Universitari Bellvitge de Barcelona. “Esta enfermedad conduce a la pérdida progresiva de masa muscular, fuerza y función de los músculos de la cabeza, el cuello, músculos respiratorios y de las extremidades y, en última instancia, a la muerte por insuficiencia respiratoria en una media de 3-5 años desde el diagnóstico de la enfermedad. Sin embargo, se trata de una enfermedad muy heterogénea, con pacientes que fallecen en menos de un año desde el diagnóstico y otros que sobreviven más de 10 años”, añade la doctora.