Sanofi presenta un tratamiento para la diabetes tipo 1 en niños y adolescentes

Protect ha estudiado la eficacia y seguridad de esta molécula, en comparación con placebo, para frenar la destrucción de células beta y preservar la función de las mismas (medida mediante el péptido-C) en niños y adolescentes de 8 a 17 años diagnosticados en las últimas seis semanas con diabetes tipo 1 autoinmune en estadio 3. Todos los datos se han publicado simultáneamente en The New England Journal of Medicine.

Teplizumab cumple el objetivo principal del estudio, demostrando una preservación superior de las células beta, al frenar significativamente la disminución en los niveles medios de péptido-C al final del ensayo, en comparación con placebo. El péptido-C es un biomarcador de la función de las células beta. Esta diferencia significativa indica el potencial de este tratamiento para frenar la progresión de la diabetes tipo 1 en estadio 3 en esta población. Aunque los principales criterios de valoración secundarios del estudio no han sido estadísticamente significativos, se han observado tendencias numéricas a favor de teplizumab en parámetros clínicos relevantes. En promedio, las personas que fueron tratadas con este tratamiento requirieron menos unidades de insulina y pasaron más tiempo dentro del rango objetivo, en comparación con aquellos tratados con placebo. Las reducciones en la HbA1c y las tasas generales de eventos clínicamente importantes como disminución de azúcar en sangre (hipoglucemia) fueron similares en ambos grupos de estudio.