Minoryx dosifica el primer paciente pediátrico con leriglitazona para tratar la cALD

El primer paciente reclutado, un niño de diez años, ha sido en el Hospital Sant Joan de Déu Barcelona. Los primeros resultados del estudio, denominado Nexus, están previstos para 2021. Si son positivos, el estudio podrá servir para el registro del nuevo medicamento para su comercialización, ya que recientemente la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha aprobado el Plan de Investigación Pediátrica de Minoryx para la X-ALD.

"La cALD es una enfermedad minoritaria neuroinflamatoria grave que provoca la muerte prematura. Hay una necesidad urgente de tratamientos menos invasivos que el actual tratamiento basado en el trasplante de células madre hematopoyéticas”, explica Patricia Musolino, investigadora principal del estudio y profesora adjunta de Neurología en la Harvard Medical School.

El estudio se ha diseñado con aportaciones tanto de la EMA como la FDA, expertos clínicos en X-ALD en Europa y Estados Unidos, y asociaciones de pacientes. En total, se reclutarán hasta 13 pacientes con cALD. Aparte del Hospital San Joan de Déu Barcelona, también participan el University Medical Center Hamburg-Eppendörf (Alemania), el University Hospital Göttingen (Alemania) y el Bicêtre Hospital de Paris (Francia).

Minoryx es una empresa especializada en el desarrollo de terapias innovadoras para enfermedades minoritarias del sistema nervioso central. Su principal programa es la leriglitazona (MIN-102), que se está evaluando para la X-ALD (incluye la AMN y cALD) y la ataxia de Friedreich. La compañía cuenta con el apoyo de inversores especializados (Caixa Capital Risc, Ysios Capital, HealthEquity, Kurma Partners, Chiesi Ventures, Roche Venture Fund, Idinvest Partners, Fund +, SRIW, Sambrinvest y SFPI-FPIM) y una red de entidades del sector. Fundada en 2011, Minoryx tiene su sede en el Tecnocampus Mataró, y una filial en Bélgica, y ha conseguido una inversión de más de 50 millones de euros.